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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】 2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場(chǎng)談判和競(jìng)價(jià)環(huán)節(jié)已經(jīng)結(jié)束。據(jù)了解，今年的申報(bào)范圍再次向罕見病患者等特殊人群適當(dāng)傾斜。
 

　　有人士表示，罕見病藥歷來為“國(guó)談”關(guān)注焦點(diǎn)。從去年開始，申報(bào)條件單設(shè)罕見病治療藥品，且沒有五年半內(nèi)的批準(zhǔn)上市時(shí)間限制。今年通過形式審查的罕見病藥有20多個(gè)。據(jù)悉，在國(guó)談收官之日，北海康城、新時(shí)代、勃林格殷格翰、愛可泰隆等密集出現(xiàn)，這些企業(yè)都有罕見病藥物通過形式審查名單。
 

　　根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局在近日發(fā)布的《關(guān)于政協(xié)十四屆全國(guó)委員會(huì)第一次會(huì)議第03136號(hào)(醫(yī)療衛(wèi)生類270號(hào))提案答復(fù)的函》中表示，近年來，國(guó)家醫(yī)保局通過優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案中對(duì)罕見病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄，進(jìn)一步拓寬了罕見病用藥的準(zhǔn)入范圍。
 

　　另有人士表示，此次醫(yī)保談判啟動(dòng)之前，今年9月，國(guó)家衛(wèi)生健康委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種，體現(xiàn)了國(guó)家層面對(duì)罕見病治療重視。
 

　　據(jù)了解，自國(guó)家醫(yī)保局成立以來，已累計(jì)將26種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，平均降價(jià)超50%。疊加其他藥品準(zhǔn)入方式，目前獲批在我國(guó)上市的75種罕見病用藥已經(jīng)有50余種納入醫(yī)保藥品目錄，切實(shí)提高了罕見病用藥保障水平。
 

　　推進(jìn)醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，提高罕見病用藥可及性，近年來，我國(guó)正在不斷努力。
 

　　如2021年上市的達(dá)妥昔單抗β被列入國(guó)家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國(guó)內(nèi)頭個(gè)上市的靶向GD2單抗，目前適應(yīng)癥為初治高危和復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。達(dá)妥昔單抗β沒有按罕見病藥申報(bào)條件申請(qǐng)，而只按一般新藥申報(bào)。6月公布的申報(bào)規(guī)則中，為罕見病單設(shè)的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經(jīng)母細(xì)胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。
 

　　SMA(脊髓性肌萎縮癥)罕見病藥物諾西那生鈉和利司撲蘭在2021年和2022年國(guó)談中就備受關(guān)注，這兩個(gè)藥物談判成功，不僅滿足了臨床需要，也提高了企業(yè)收益。以諾西那生鈉為例，根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局追蹤數(shù)據(jù)報(bào)告，企業(yè)談判成功后的銷售額一年可達(dá)到4.7億元，增長(zhǎng)約2.6倍，治療患兒人數(shù)增長(zhǎng)10.5倍，藥品銷量增長(zhǎng)近42倍，人均年注射次數(shù)已達(dá)到5針，接近標(biāo)準(zhǔn)所需劑量。
 

　　近年來，罕見病診療和保障工作快速發(fā)展，但有人士在論文中表示，實(shí)際上罕見病患者的社會(huì)權(quán)利仍處于淺度配置階段，除了將部分罕見病用藥納入基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)以及提供醫(yī)療救助外，并沒有向患者提供其他基本公共服務(wù)。
 

　　該論文建議，從國(guó)家層面應(yīng)進(jìn)一步完善醫(yī)院考核機(jī)制，將合理使用的罕見病用藥單列，不納入醫(yī)藥總收入增幅、醫(yī)療服務(wù)收入占比、次均費(fèi)用等指標(biāo)考核范圍，以免影響罕見病用藥落地。繼續(xù)完善醫(yī)保報(bào)銷政策，將部分治療周期長(zhǎng)、費(fèi)用高的病種納入門診特殊病保障范圍，符合大病保險(xiǎn)和醫(yī)療救助的罕見病患者，繼續(xù)享受大病保險(xiǎn)和醫(yī)療救助待遇。完善罕見病患者及家庭的綜合救助體系，明確慈善組織、商業(yè)保險(xiǎn)的作用，構(gòu)建以政府為主導(dǎo)、多方共付、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)的罕見病高值藥物保障體系。
 

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