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　　【制藥網(wǎng) 市場分析】小核酸藥物通常為幾十個堿基對長度的單鏈/雙鏈的DNA或RNA，主要通過堿基配對的方式作用于細(xì)胞內(nèi)的mRNA，通過調(diào)控蛋白質(zhì)的表達(dá)，實現(xiàn)治療疾病的目的。與傳統(tǒng)化藥，生物藥相比，小核酸藥物具備諸多優(yōu)勢。業(yè)內(nèi)人士表示，小核酸藥物正在成為國產(chǎn)創(chuàng)新藥的下一個爆點。
 

　　小核酸藥物作為一種新興的藥物形式，2024年國產(chǎn)小核酸藥物迎來開門紅。如1月3日，蘇州瑞博生物及瑞博國際研發(fā)中心與勃林格殷格翰就其治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，達(dá)成總交易金額超過20億美元的合作協(xié)議。1月7日，舶望制藥宣布已與諾華就RNAi療法達(dá)成兩項獨家許可合作協(xié)議。兩項交易潛在總價值高達(dá)41.65億美元。
 

　　據(jù)悉，瑞博生物目前有8款小核酸藥物進(jìn)入臨床，在研管線涵蓋了慢性疾病、腫瘤、炎癥、眼科領(lǐng)域，其中5款基于自主研發(fā)的GalNAc(N-乙酰半乳糖胺，目前最常見的偶聯(lián)系統(tǒng))小核酸藥物遞送技術(shù)平臺RIBO-GalSTARTM。肝病領(lǐng)域的RBD1016的乙肝和丙肝兩項適應(yīng)癥分別進(jìn)入全球臨床的2期和1期。一款靶向Caspases 2視神經(jīng)保護(hù)的siRNA藥物RBD1007，在研適應(yīng)癥非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變(NAION)已處于臨床3期。
 

　　舶望制藥專注于siRNA藥物的開發(fā)，已經(jīng)建立起多個技術(shù)平臺和豐富的研發(fā)管線，在心血管疾病、罕見病、病毒感染、代謝疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域都建立有產(chǎn)品管線。其中其心血管領(lǐng)域的BW-01、BW-02已經(jīng)進(jìn)入臨床階段，大概率為此次授權(quán)諾華的核心產(chǎn)品。根據(jù)申報信息，這兩款心血管產(chǎn)品分別用于治療血脂異常和高血壓。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，小核酸藥物正呈現(xiàn)出井噴式發(fā)展，從2016年到2022年，小核酸藥物全球市場規(guī)模從0.01億美元增長至38億美元，復(fù)合增長率達(dá)295%。據(jù)悉，小核酸藥物以近300%市場規(guī)模年復(fù)合增長率也吸引著君實生物、恒瑞醫(yī)藥、成都先導(dǎo)和悅康醫(yī)藥等藥企加速入場。
 

　　如2023年4月，君實生物開啟了一項ANGPTL3 siRNA藥物臨床，成為探索小核酸藥物的創(chuàng)新藥企。恒瑞醫(yī)藥也在2023年啟動了siRNA藥物HRS-5635的臨床試驗。而騰盛博藥、悅康藥業(yè)、石藥集團(tuán)、成都先導(dǎo)等上市公司也均在小核酸藥物領(lǐng)域有較深積累。
 

　　小核酸藥物具有廣闊的市場前景，隨著各家企業(yè)的積極布局，小核酸藥物市場也不斷覺醒。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，截至2023年末，全球已有19款小核酸藥物獲批上市，治療領(lǐng)域主要集中在DMD、罕見的血脂異常、SMA、ALS等罕見病領(lǐng)域。而2023年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了4款小核酸藥物上市，分別是渤健/Ionis的TOFERSEN(肌萎縮側(cè)索硬化)，阿斯利康/Ionis的EPLONTERSEN(多發(fā)性神經(jīng)病)、諾和諾德的NEDOSIRAN SODIUM(1型原發(fā)性高草酸尿癥)、安斯泰來的AVACINCAPTAD PEGOL SODIUM(年齡性相關(guān)性黃斑變性引起的地圖樣萎縮)。
 

　　不過也有人士指出，小核酸藥物雖然在近幾年取得了長足進(jìn)步，但是小核酸藥物也曾受限于核酸遞送技術(shù)，發(fā)展坎坷；2010年前后，由于受限于遞送系統(tǒng)，小核酸藥物的研發(fā)屢遭挫折。
 

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