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2023年FDA批準5款基因療法，涵蓋多種罕見病治療領域

2024年01月17日 11:08:45來源：制藥網(wǎng)點擊量：40724

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　　2023年12月9日，美國FDA宣布批準一款商品名為Casgevy的CRISPR/Cas9基因編輯療法上市，用于治療12歲及以上的鐮刀型細胞貧血病(SCD)患者，定價220萬美元，折合人民幣超過1500萬元。此前的2023年11月17日，英國藥品和健康產品管理局已批準該療法上市。

　　資料顯示，鐮刀型細胞貧血病(SCD)是一種遺傳性血液病，由于編碼血紅蛋白β肽鏈的基因出現(xiàn)變異，導致血紅蛋白功能異常。臨床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血、易感染和再發(fā)性疼痛危象引起慢性局部缺血從而導致器官組織損害。主要通過輸血、藥物治療等方法進行治療?；颊呷源嬖诰薮蟮纳形幢粷M足的臨床需求。2018年5月11日，國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了頭一批罕見病目錄，將鐮刀型細胞貧血病也收錄其中。

　　杜氏肌營養(yǎng)不良也是一種罕見病，它是由于人體DMD基因發(fā)生功能缺陷所導致的一種單基因病，是進行性肌營養(yǎng)不良癥中尤為常見、發(fā)病率很高的一種。據(jù)悉，如果不經(jīng)過任何藥物治療和康復訓練，DMD患者肌肉無力萎縮持續(xù)進展，將導致脊柱畸形、心肺功能衰竭，從而危及患者的生命。

　　2023年6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其與羅氏(Roche)聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)獲美國FDA加速批準上市，這是全球頭款杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的一次性基因療法，適用于4-5歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者。Sarepta表示，Elevidys的初步定價為320萬美元。

　　據(jù)行業(yè)媒體Fierce Biotech 2023年7月份的報道，美國FDA生物評估和研究中心(FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research，CBER)主任表示，基因療法潛力巨大，進展緩慢可能是因為監(jiān)管過程的阻礙。

　　為提高審批(基因療法)產品的速度，美國FDA生物評估和研究中心已制定了一個“四點計劃”加速批準基因療法，包含促進生產效率、確認加速批準法規(guī)途徑、聯(lián)合其他監(jiān)管機構、啟動第二代“曲速行動”(Operation Warp Speed，目的是推動罕見病藥物研發(fā)的進展，)等，并建議簡化病毒載體審查程序。業(yè)內預計，“四點計劃”有望加速批準基因療法，預計未來FDA 批準基因治療藥物的數(shù)量會進一步增加。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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