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　　【制藥網(wǎng) 政策法規(guī)】近日，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《第三批鼓勵(lì)仿制藥品目錄》，共有39個(gè)品種進(jìn)入本批次鼓勵(lì)仿制藥品目錄，涉及75個(gè)品規(guī)、13種劑型，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑、抗感染用藥、神經(jīng)系統(tǒng)用藥、放射性診斷劑、心血管系統(tǒng)用藥等12個(gè)方面治療用藥。
 

　　第三批目錄收錄的多個(gè)藥品為境外已上市，境內(nèi)未上市品種。比如，治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病的小干擾RNA藥品帕替司蘭。
 

　　據(jù)悉，成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病，也稱(chēng)為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)或轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白相關(guān)家族性淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(TTR-FAP)，是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性疾病。這種疾病是由編碼轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的TTR基因突變引起的，導(dǎo)致轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白型淀粉樣物質(zhì)在組織中異常沉積，主要損害周?chē)窠?jīng)。該病可表現(xiàn)為對(duì)稱(chēng)性由肢體遠(yuǎn)端向近端進(jìn)展的神經(jīng)功能障礙，并可累及運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)及自主神經(jīng)，同時(shí)可能伴有其他臟器功能障礙，如淀粉樣心肌和(或)腎臟病變。本病在各年齡段均可發(fā)病。
 

　　帕替司蘭是一種小干擾RNA(siRNA)藥物，由Alnylam公司原研。該藥通過(guò)靶向并沉默特異的信使RNA(mRNA)，阻斷甲狀腺素運(yùn)載蛋白(TTR)的生成，可能有助于減少沉積并促進(jìn)甲狀腺素運(yùn)載蛋白(TTR)淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復(fù)這些組織的功能。該藥主要用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)，這是一種由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)錯(cuò)誤折疊導(dǎo)致其在組織中異常沉積所致的系統(tǒng)性疾病，受累臟器主要是周?chē)窠?jīng)和心臟。帕替司蘭在美國(guó)和歐盟都已被授予孤兒藥地位，并且在美國(guó)還獲得了快速通道資格。
 

　　再比如，聯(lián)合免疫抑制劑治療成人活動(dòng)性狼瘡腎炎的口服藥品伏環(huán)孢素等。成人活動(dòng)性狼瘡腎炎是一種自身免疫性疾病，是系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)的常見(jiàn)腎臟損害。該病一般選擇糖皮質(zhì)激素聯(lián)合其他的免疫抑制劑，常使用的藥物是環(huán)磷酰胺，也可以考慮他克莫司、環(huán)孢素以及嗎替麥考酚酯等藥物治療。伏環(huán)孢素(Voclosporin)是一種新型的鈣調(diào)磷酸酶抑制劑，結(jié)構(gòu)上是環(huán)孢菌素A的一種類(lèi)似物。它通過(guò)抑制鈣調(diào)磷酸酶，可阻斷IL-2的表達(dá)和T細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)，穩(wěn)定腎臟足細(xì)胞。
 

　　同時(shí)，部分藥品是雖然同作用機(jī)制藥品已經(jīng)在境內(nèi)上市，但由于臨床需求量大，存在供應(yīng)短缺的風(fēng)險(xiǎn)，因此也納入鼓勵(lì)仿制的范圍。
 

　　本次收錄的藥品劑型除了有傳統(tǒng)的片劑、膠囊劑外，還收錄了緩釋注射劑、干混懸劑、舌下片等新型藥物制劑，以及兒童適宜的劑型和新的復(fù)方制劑，更好滿(mǎn)足不同患者的用藥需求，提高患者適宜性。四是提高臨床診斷準(zhǔn)確性。
 

　　此外，本批次目錄中還收錄了6個(gè)放射性藥品，可用于影像學(xué)的診斷和定位，均為境內(nèi)未上市藥品。
 

　　據(jù)悉，國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合相關(guān)部門(mén)此前已先后發(fā)布2批《鼓勵(lì)仿制藥品目錄》，目前，目錄內(nèi)33個(gè)品種已獲批上市，覆蓋抗感染用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)用藥等15個(gè)方面治療用藥，其中包含7個(gè)罕見(jiàn)病用藥，將更好地滿(mǎn)足患者的治療需求。
 

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