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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】基因治療是指通過(guò)技術(shù)手段將正常的外源基因?qū)氚屑?xì)胞，在正常基因的作用下，治療因基因缺陷、異常引發(fā)的疾病。近年來(lái)，隨著各類癌癥的高發(fā)率和發(fā)病率的增加，全球基因治療市場(chǎng)迎來(lái)了快速增長(zhǎng)。數(shù)據(jù)顯示，2021年，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模為23億美元，預(yù)計(jì)在2022年至2030年的預(yù)測(cè)期間將以20.8%的年復(fù)合增長(zhǎng)率增長(zhǎng)。另根據(jù)Nova one advisor的一份新報(bào)告，到2030年，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將達(dá)到約83億美元。
 

　　面對(duì)近百億美元的市場(chǎng)藍(lán)海，一些具備研發(fā)實(shí)力的跨國(guó)藥企早有布局。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了頭個(gè)基因療法，由諾華自主研發(fā)的Kymriah獲得批準(zhǔn)治療急性淋巴細(xì)胞白血病，隨后，又批準(zhǔn)了Kite Pharma的Yescarta用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤、Spark Therapeutics的Luxturna用于治療遺傳性規(guī)網(wǎng)膜病變、諾華研發(fā)的Zolgensma用于治療兩歲以下脊髓性肌萎縮癥兒童等。其中，諾華的Zolgensma自2019年5月獲得批準(zhǔn)上市后，僅4個(gè)月便創(chuàng)造了1.6億美元銷售額。

 

　　基因治療藥物的潛力巨大，引得更多國(guó)內(nèi)外藥企紛紛押注。近日，阿斯利康及其子公司Alexion Pharmaceuticals(亞力兄制藥)同意以每股2.07美元的價(jià)格，約6800萬(wàn)美元(約4.84億元人民幣)收購(gòu)LogicBio Therapeu。后者是一家處于臨床階段的基因組藥物公司，治療包括罕見病在內(nèi)的各種遺傳疾病，現(xiàn)階段主要專注于為患有罕見病的兒童患者開發(fā)新型基因療法。
 

　　9月份，恒瑞醫(yī)藥發(fā)布公告稱，其子公司上海瑞宏迪醫(yī)藥有限公司擬通過(guò)增資擴(kuò)股方式引入江蘇恒瑞醫(yī)藥集團(tuán)有限公司、上海盛迪生物醫(yī)藥私募投資基金合伙企業(yè)(有限合伙)、深圳市迎泰資產(chǎn)管理有限公司作為新股東，3家合計(jì)增資4.98億元，本次增資完成后，恒瑞醫(yī)藥、恒瑞集團(tuán)、盛迪基金、迎泰資產(chǎn)管理的持股比例分別為38%、28%、19%、15%。資料顯示，上海瑞宏迪醫(yī)藥有限公司專注于基因治療藥物開發(fā)，研發(fā)管線聚焦神經(jīng)、眼科、代謝、罕見病、心衰、腫瘤等疾病領(lǐng)域，預(yù)計(jì)到2024年，將有針對(duì)神經(jīng)退行性疾病、眼科等疾病的產(chǎn)品管線進(jìn)入臨床研究階段。此次增資也被認(rèn)為是恒瑞加速布局基因治療賽道的一大動(dòng)作。
 

　　不過(guò)，由于基因治療具有高壁壘且高風(fēng)險(xiǎn)，在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)還未成熟的階段，使得本土從事基因治療的企業(yè)以及提供基因治療相關(guān)外包服務(wù)的CRO企業(yè)還比較少，成立時(shí)間也都相對(duì)比較晚，主要包括諾斯蘭德、奧源和力、圣諾制藥、邦耀生物、博雅輯因、中因科技、瑞風(fēng)生物、復(fù)因生物等。這些入局藥企的管線項(xiàng)目多處于研究者發(fā)起的臨床/臨床試驗(yàn)早期階段，產(chǎn)品獲批上市仍然需要較長(zhǎng)時(shí)間。
 

　　資本正加速入局，給予賽道上的企業(yè)更多的支持。其中和元生物的表現(xiàn)突出，該公司分別在2020年的7月7日和9月23日完成了約2億元的pre-C輪和超3億元的C輪融資。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，明年資本對(duì)基因治療的關(guān)注或有望延續(xù)，看好賽道上企業(yè)的進(jìn)展。
 

　　總的來(lái)看，與歐美國(guó)家相比，國(guó)內(nèi)目前基因治療產(chǎn)業(yè)的生態(tài)土壤還是相對(duì)“貧瘠”，業(yè)內(nèi)建議可以從底層的“遞送技術(shù)”和“編輯工具”兩個(gè)層面進(jìn)行彎道超車。
 

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