【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】近日,恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(yīng)癥(CIT)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(簡(jiǎn)稱“FDA”)授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
據(jù)了解,海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥,為小分子、口服、非肽類促血小板生成素受體(TPO-R)激動(dòng)劑,已獲國(guó)家十二五重大專項(xiàng)支持。而本次獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定后,海曲泊帕乙醇胺片臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度將加速推進(jìn)。
孤兒藥(Orphan drug)又稱為罕見病藥,指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。能夠被FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定的產(chǎn)品,往往標(biāo)志著這一產(chǎn)品達(dá)到了一個(gè)新的里程碑,也足以認(rèn)為監(jiān)管部門對(duì)該產(chǎn)品的認(rèn)可。實(shí)際上,近年來(lái),隨著國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企業(yè)實(shí)力的不斷崛起,越來(lái)越多具有自主產(chǎn)權(quán)的國(guó)產(chǎn)新藥已傳來(lái)獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的好消息。
如今年年初,合源生物與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院就聯(lián)合宣布,其自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T藥物CNCT19細(xì)胞注射液獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格,用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病。
此外,君實(shí)生物的特瑞普利單抗也已經(jīng)連續(xù)獲得了多個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定,在去年11月16日,君實(shí)生物就發(fā)布公告稱,特瑞普利單抗治療食管癌獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。這也是特瑞普利單抗獲得的第四個(gè)FDA孤兒藥資格認(rèn)定,此前獲得孤兒藥認(rèn)定的適應(yīng)癥分別是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及軟組織肉瘤。
業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為,眾多國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥接連獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定,是利好政策助力下,國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)發(fā)展開始加速所致。近年來(lái),我國(guó)已陸續(xù)出臺(tái)罕見病、孤兒藥相關(guān)的診斷、藥物研發(fā)及注冊(cè)、醫(yī)療保障、稅收等多類型配套政策,以期解決罕見病患者在診療、用藥及醫(yī)療保障上的問題,加快國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)發(fā)展。
例如,早在2017年10月,由國(guó)家發(fā)布了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》,提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。2019年2月,衛(wèi)健委發(fā)布涉及121種罕見病的概述、病因和流行病學(xué)、臨床表現(xiàn)、診療流程圖等詳細(xì)內(nèi)容的《罕見病診療指南(2019年版)》。
2022年1月,國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布的《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》,該指導(dǎo)原則在結(jié)合罕見病特征的基礎(chǔ)之上,對(duì)罕見病藥物研發(fā)提出建議。2022年5月發(fā)布的《藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》則明確“對(duì)批準(zhǔn)上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下,給予最長(zhǎng)不超過7年的市場(chǎng)獨(dú)占期,期間不再批準(zhǔn)相同品種上市。”
在政策不斷向好,資本不斷涌入的情況下,業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為,國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)發(fā)展空間將不斷擴(kuò)大,并向市場(chǎng)推出更多創(chuàng)新藥物及提升可得性/可負(fù)擔(dān)性。根據(jù)弗若斯特沙利文分析,2020年中國(guó)孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模約為13億美元,約占全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模的1%。預(yù)計(jì)到2030年,中國(guó)孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到259億美元,在全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模占比約7%。
不過值得注意的是,在國(guó)內(nèi)孤兒藥持續(xù)向好發(fā)展的同時(shí),患者群體雖龐大,但診斷率低;進(jìn)口依賴性強(qiáng);用藥可及性依然偏低等問題也正在日益凸顯。對(duì)此,業(yè)內(nèi)建議,行業(yè)及企業(yè)應(yīng)盡快加強(qiáng)臨床研究者相關(guān)教育,制定有遠(yuǎn)見的臨床策略,并通過建立罕見病患者全生命周期需求服務(wù)體系,探索醫(yī)療保障多元支付機(jī)制,來(lái)加速推動(dòng)國(guó)內(nèi)孤兒藥產(chǎn)業(yè)加速發(fā)展。
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